เทคนิค CRISPR-CAS9 เป็นเทคนิคใหม่ที่ได้มีการพัฒนาจากความรู้พื้นฐานทางด้านพันธุศาสตร์มาประยุกต์ใช้ในการศึกษาและงานวิจัยทางด้านพันธุวิศวกรรม ในการปรับปรุงและแก้ไขสารพันธุกรรมในสิ่งมีชีวิตต่าง ๆ ที่มีความผิดปกติหรือต้องการการแก้ไข โดยปัจจุบันได้มีการนำเทคนิคนี้มาใช้เพื่อการศึกษาและวิจัยกันอย่างแพร่หลาย สามารถนำมาประยุกต์ใช้ในการแก้ไขสารพันธุกรรมที่เกิดการกลายพันธุ์ ซึ่งส่งผลกระทบต่อสิ่งมีชีวิตชนิดต่าง ๆ โดยเฉพาะความผิดปกติหรือโรคทางพันธุกรรมที่พบในมนุษย์

จากความก้าวหน้าในกาศึกษาและวิจัยทางด้านอณูพันธุศาสตร์และพันธุวิศวกรรมศาสตร์ นำไปสู่การพัฒนาองค์ความรู้และเทคโนโลยีใหม่ ๆ ในการปรับปรุงหรือเปลี่ยนแปลงสารพันธุกรรมซึ่งเป็นองค์ประกอบพื้นฐานที่ควบคุมการแสดงออกของลักษณะต่างในสิ่งมีชีวิตชนิดต่าง ๆ ความก้าวหน้าทางด้านวิทยาศาสตร์นำไปสู่การพัฒนาเทคนิคใหม่ที่เรียกว่า “CRISPR/Cas 9” ซึ่งเป็นเทคนิคใหม่สำหรับการแก้ไขหรือปรับปลี่ยนลำดับนิวคลีโอไทด์ในจีโนมของสิ่งมีชีวิตที่สนใน โดยเทคนิคนี้เริ่มมาจากค้นพบของนักวิทยาศาสตร์ตั้งแต่ปี คศ. 1987 โดยมีการศึกษาของลำดับดีเอ็นเอในเชื้อแบคทีเรียที่สามารถจับอย่างจำเพาะกับสารพันธุกรรมในไวรัสที่อาศัยอยู่ในแบคทีเรีย หรือ “Bacteriophage” เรียกลำดับดีเอ็นเอนี้ว่า “The Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)” ซึ่งยีนนี้จะทำหน้าที่ในกระบวนการต้านทานเชื้อไวรัสในแบคทีเรีย หรือในระบบที่เรียกว่า “Adaptive immune system” จากนั้นในปี คศ. 2005 ได้มีการศึกษาในเชื้อแบคทีเรีย Streptococcus thermophilus และค้นพบโปรตีนชนิดหนึ่งที่มีส่วนร่วมในการทำงานของ CRISPR โดยเรียกโปรตีนดังกล่าวนี้ว่า Cas9 ดังนั้นจากการค้นพบดังกล่าวทำให้สามารถพัฒนาเทคโนโลยีในการปรับปรุงหรือเปลี่ยนแปลงลำดับนิวคลีโอไทด์เป้าหมายได้ตามที่ต้องการโดยการระบบหรือเทคนิค CRISPR/Cas 9 มาใช้ซึ่งเทคนิคดังกล่าวนี้จะสามารถนำแก้ไขลำดับนิวคลีโอไทด์ช่วงใดช่วงหนึ่งหรือเบสใดเบสหนึ่ง สามารถทำการเพิ่มหรือลด (นำชิ้นส่วนที่ไม่ต้องการออก) ลำดับนิวคลีโอไทด์ได้ ซึ่งขั้นตอนในการดำเนินการดังกล่าวนี้เริ่มต้นจากการวางแผนการทดลอง เพื่อเลือกหรือออกแบบยีนเป้าหมายในสิ่งมีชีวิตที่สนใจ เพื่อคัดเลือกระบบและวิธีการในการดำเนินการ นอกจากนี้จะต้องมีการกำหนดวัตถุประสงค์ในการปรับเปลี่ยนลำดับนิวคลีโอไทด์เป้าหมาย ซึ่งการดำเนินการเหล่านี้จะนำไปใช้เพื่อการออกแบบพลาสมิดที่มีส่วนของ CRISPR และ Cas9 วิธีการในการตรวจสอบความถูกต้องของการดำเนินการต่อไป โดยรูปภาพจะแสดงตัวอย่างการแก้ไขหรือปรับเปลี่ยนนิวคลีโอไทด์โดยเทคนิค CRISPR/Cas 9 (ที่มา: http://www.clontech.com) โดยปัจจุบันได้มีการนำเทคโนโลยีนี้มาใช้กันอย่างแพร่หลายในงานวิจัย ทั้งในพืช สัตว์และมนุษย์ และสามารถนำมาประยุกต์ใช้ในการรักษาได้สำเร็จในโรคที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของลำดับเบสของดีเอ็นเอ เช่น โรคโลหิตจางชนิด Sickel Cell เป็นต้น